Успех генетической терапии
Хромосомные болезни считаются неизлечимыми, потому что таблетки или укола, способного отремонтировать хромосомы, нет. Но коррекция ауры непосредственное вмешательство в генотип оказалось успешным. Подробности под катом.

Детская больница Филадельфии совместно с европейскими специалистами в области генной терапии помогла двум детям с редким расстройством – синдромом Вискотта-Олдрича. Данное заболевание характеризуется наличием экземы, тромбоцитопении, иммунодефицита, кровавого поноса, отмечает Science Daily. До недавнего времени существовала одна надежда – стволовые клетки, лечение которыми тоже несет свои риски.

Немецкий исследователь Кристоф Кляйн из Медицинской школы Ганновера решил разобраться с этой проблемой. Он лечил двоих трехлетних мальчиков, у которых синдром диагностировали почти сразу после рождения. Итак, сначала ученый забрал у них кроветворные стволовые клетки. Потом нормальные гены были переведены в эти клетки и возвращены обратно в тело детей.

Как показало исследование, после проведения терапии пациенты стали менее восприимчивы к инфекциям. Также сократилось число кровотечений после того, как улучшились показатели тромбоцитов. У одного мальчика прошла тяжелая аутоиммунная анемия, а у другого – отступила экзема. Анализ доказал: в организме наблюдались повышенные показатели белка, вырабатываемого геном, который был внедрен. То есть, иммунные клетки нормально работали.

Остаётся надеяться, что работы в этом направлении будут продолжены и на них не наложат мораторий по ложно понимаемым соображениям этики.