Светлана, если все еще нужно, могу засесть за перевод вечером

нужно! спасибо!

The Orphan Drug Act (as amended)
CONGRESSIONAL FINDINGS FOR THE ORPHAN DRUG ACT


The Congress finds that---

(1) there are many diseases and conditions, such as Huntington's disease, myoclonus, ALS (Lou Gehrig's disease), Tourette syndrome, and muscular dystrophy which affect such small numbers of individuals residing in the United States that the diseases and conditions are considered rare in the United States;

(2) adequate drugs for many of such diseases and conditions have not been developed;

(3) drugs for these diseases and conditions are commonly referred to as "orphan drugs";

(4) because so few individuals are affected by any one rare disease or condition, a pharmaceutical company which develops an orphan drug may reasonably expect the drug to generate relatively small sales in comparison to the cost of developing the drug and consequently to incur a financial loss;

(5) there is reason to believe that some promising orphan drugs will not be developed unless changes are made in the applicable Federal laws to reduce the costs of developing such drugs and to provide financial incentives to develop such drugs; and

(6) it is in the public interest to provide such changes and incentives for the development of orphan drugs.
Акт о Сиротцких лекарствах (исправленный)
Решения конгресса о детских сиротских лекарствах в форме акта
Конгресс решил что ---
1) Существует много заболеваний и состояний, такие как заболевание Хантингтона (Huntington's disease), миоклонус (myoclonus), заболевание Лу Гехрига (Lou Gehrig's disease), синдром Турета (Tourette syndrome) и мускульная дистрофия, которые задевают малое количество граждан, проживающих в Соединенных Штатах, эти заболевания и состояния считаются редкими в Соединенный Штатах;
2) адекватные/подходящие лекарства для многих таких заболеваний и состояний не были разработаны;
3) лекарства для таких заболеваний и состояний обычно называются "сиротские лекарства";
4) поскольку только несколько человек затронуты любой из этих редких болезней или состояний, фармацевтические компании, которые разрабатывают сиротские лекарства, могут вполне резонно предположить, что доход от продажи лекарства будет меньше чем стоимость разработки и следовательно они понесут финансовый убыток.
5) есть основание предпологать, что некоторые многообещающие лекарства от редких болезней (сиротские лекарства) не буду разрабатываться до тех пор пока изменения не будут внесены в действующие федеральные законы, чтобы уменьшить стоимость разработок сиротских лекарств и предоставить финансовые стимулы для разработки подобных лекарств; и
6) Это является обшественным интересом внести подобные изменения и стимулы для разработки сиротских лекарств.

Ой, кажется я уже опоздала

Да, интересный ответ. Только интересно, когда его планируют рассматривать, законопроект этот?

Наверное, смогу только уже ночью, если надо будет еще.

спасибо!

Акт о «сиротских лекарствах» (с внесенными поправками)
Заключение Конгресса по Акту о «сиротских лекарствах»
Конгресс отмечает следующее.
(1) Есть много заболеваний и состояний, таких как болезнь Хантингтона, миоклонус, БАС (боковой амиотрофический склероз), синдром Туретта, мышечная дистрофия, которые поражают небольшое количество жителей США, так что эти болезни и состояния считаются редкими.
(2) Подходящие лекарства для этих и подобных заболеваний не разработаны.
(3) Такие лекарства обычно называют «сиротскими лекарствами».
(4) Поскольку каждым из таких заболеваний страдает небольшое количество людей, фармацевтическая компания, которая разрабатывает «сиротское лекарство», не может рассчитывать, что лекарство принесет прибыль, соответствующую затратам на его разработку, и соответственно, компания понесет убытки.
(5) Есть причины полагать, что некоторые многообещающие «сиротские лекарства» не будут разработаны, если в федеральные законы не будут внесены изменения, согласно которым уменьшатся затраты на разработку таких лекарств и будут предоставлены финансовые стимулы для их разработки.
(6) Общество заинтересовано в том, чтобы такие изменения были внесены.

)продолжение следует)

РЕКОМЕНДАЦИИ ПО ИССЛЕДОВАНИЮ ЛЕКАРСТВ ДЛЯ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ И СОСТОЯНИЙ
Секция (параграф, статья) 525 [360aa].
(a) Спонсор лекарства для редкого в США заболевания или состояния может попросить Секретаря (здесь мне не вполне понятно, что именно понимается под «секретарем», может быть, и «министерство») предоставить письменные рекомендации для неклинических и клинических исследований, которые должны быть проведены с лекарством до того, как:
(1) оно будет одобрено для применения в случае данного заболевания или состояния в соответствии с параграфом (статьей) 505,
(2) если это антибиотик, то до того, как на него будет выдан сертификат для применения в случае данного заболевания или состояния в соответствии с параграфом 507, или
(3) если это биопродукт, то до того, как оно будет лицензировано для применения в случае данного заболевания или состояния в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении.
Если у Секретаря есть причины считать, что лекарство, о котором поступил запрос, относится к лекарствам от редких в США болезней, Секретарь должен предоставить запрашивающему письменные рекомендации для неклинических и клинических исследований, которые, по мнению Секретаря и на основании информации, доступной ему в момент запроса, будут необходимы для одобрения такого лекарства от такой болезни или состояния в соответствии со статьей 505, для сертификации лекарства в соответствии со статьей 507 или для лицензирования такого лекарства в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении.

1. Секретарю следует, согласно инструкции, обнародовать процедуры, необходимые для исполнения подпункта (а).

(продолжение следует)

Обозначение лекарств как лекарств от редких заболеваний и состояний
Секция (статья, параграф) 526 [360bb].
(a)(1) Производитель или спонсор лекарства может попросить Секретаря обозначить лекарство как лекарство от редкого заболевания или состояния. Такой запрос должен поступить до того, как будет подано заявление на лекарство согласно параграфу 505(b), заявление на сертификацию лекарства согласно параграфу 507, или заявление на лицензирование лекарства в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении. Если Секретарь считает, что лекарство, о котором подан запрос по данному подпункту, проходит исследования или будет исследоваться как лекарство от редкой болезни или состояния и его применение:
(A) одобрено согласно параграфу 505;
(B) сертифицировано согласно параграфу 507, или
(C) лицензия выдана в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении,
одобрение, сертификация либо лицензия будут касаться редких лекарств или состояний, Секретарь должен обозначить это лекарство как лекарство для таких болезней или состояний. Запрос обозначить это лекарство согласно данному подпункту должно включать согласие запрашивающего с пунктом (b) об обозначении данного лекарства.
(2) Для решения задач параграфа (1), термин «редкая болезнь или состояние» обозначает любое заболевание или состояние, которому (А) подвержены менее 200 000 жителей США или (В) подвержены более 200 000 жителей США и при этом не следует ожидать того, что разумные затраты на производство этого лекарства в США окупятся от продажи этого лекарства на территории США. Оценку цифр и ситуации, о которых идет речь в предыдущем предложении, следует производить на основе фактов и обстоятельств, соответствующих дате запроса о лекарстве.
(b) Обозначение лекарства согласно подпункту (a) следует производить при следующих условиях:
(1) если заявление было одобрено согласно статье 505(b), был выдан сертификат согласно статье 507, или лицензия выдана в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении, производитель лекарства должен уведомить Секретаря о любом прекращении производства такого лекарства по крайней мере за год до прекращения его производства, а также
(2) если заявление было одобрено не согласно статье 505(b), был выдан сертификат не согласно статье 507, или лицензия выдана не в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении, и если проводятся доклинические исследования или исследования в соответствии со статьей 505(i), производитель или спонсор производства такого лекарства должен уведомить Секретаря о любом решении прекратить попытки добиться одобрения заявки в соответствии со статьей 505(b), сертификации согласно статье 507, или лицензиирования в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении
(c) Объявление, что лекарство обозначено в соответствии с подпунктом (a), должно быть обнародовано.
(d) Секретарю следует, согласно инструкции, обнародовать процедуры, необходимые для исполнения подпункта (а).
Продолжение следует

Повторюсь, что под "секретарем" скорее всего понимается министерство. Если это важно.

ЗАЩИТА ЛЕКАРСТВ ОТ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ ИЛИ СОСТОЯНИЙ
Секция (параграф, статья) 527 [360cc].
(a) Кроме случаев, описанных в подпункте (b), если Секретарь
(1) одобряет заявление, поданное в соответствии со статьей 505(b),
(2) выдает сертификат в соответствии со статьей 507, либо
(3) выдает лицензию в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении на лекарство, обозначенное в статье 526 как лекарство от редкого заболевания или состояния, Секретарь может не одобрить другое заявление по статье 505(b), не выдавать другие сертификаты по статье 507, а также не выдавать других лицензий в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении, для такого лекарства от такой болезни или состояния человеку, который не является обладателем такого одобренного заявления, такого сертификата или такой лицензии, пока не пройдет семи лет с момента одобрения уже одобренных заявлений, выдачи уже выданных сертификатов и лицензий. Секция (параграф, статья) 505(c)(2) не относится к отказу одобрить лекарство согласно предыдущему предложению.
(b) Если поданное по статье 505(b) заявление на производство лекарства, обозначенного по статье 526 как лекарство от редкого заболевания или состояния, одобрено; если выдан сертификат на такое лекарство по статье 507 либо выдана лицензия на такое лекарство в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении, Секретарь может, в течение семилетнего срока, начиная с даты одобрения заявления, выдачи сертификата или лицензии, одобрить другое заявление по статье 505(b), выдать другие сертификаты по статье 507, а также выдать другие лицензии в соответствии с параграфом 351 Акта (Закона) о публичном здравоохранении, человеку, который не является обладателем такого одобренного заявления, такого сертификата или такой лицензии, если:
(1) после того, как он уведомит об этом обладателя одобренного заявления/сертификата/лицензии и предоставит ему возможность обсудить ситуацию, Секретарь считает, что за этот период обладатель одобренного заявления/сертификата/лицензии не может обеспечить доступности данного лекарства, в достаточном количестве, чтобы удовлетворить потребность в нем людей, страдающих от данной болезни либо состояния, или если:
(2) обладатель одобренного заявления/сертификата/лицензии в письменной форме предоставит Секретарю свое согласие, что будут одобрены и другие заявления, выданы и другие сертификаты и лицензии, до того, как окончится период семи лет.
Продолжение следует

ОТКРЫТЫЕ ПРОТОКОЛЫ ИССЛЕДОВАНИЙ ЛЕКАРСТВ ОТ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ ИЛИ СОСТОЯНИЙ
Статья (параграф, секция) 528 [360dd].
Если лекарство обозначено в статье 526 как лекарство от редкого заболевания или состояния и если уведомление о запросе на льготы в соответствии со статьей 505(i) или согласно соответствующему заключению подано на такое лекарство, Секретарю следует выразить пожелание спонсору такого лекарства разработать протоколы исследований лекарства, которые могут быть проведены в соответствии со льготой, для того, чтобы внести вклад в исследования редких заболеваний или состояний, людей, которым понадобится это лекарство для излечения заболевания или состояния и которые не могут быть удовлетворены доступными альтернативными лекарствами.
Примечание phontanka: смысл в том, что протоколы исследований должны быть общедоступны, если исследования поддерживаются министерством.
Продолжение следует

ГРАНТЫ И КОНТРАКТЫ НА РАЗРАБОТКУ ЛЕКАРСТВ ОТ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ И СОСТОЯНИЙ
Статья 5. [360ee]
(a) Секретарь может предоставлять гранты и заключать контракты с государственными и частными сообществами и отдельными людьми в целях (1) уменьшения затрат на квалифицированные клинические испытания, которые нужны для разработки лекарств от редких болезней и состояний; (2) уменьшения затрат на разработку медицинских устройств (аппаратов), необходимых для лечения редких болезней и состояний, (3) уменьшения затрат на разработку диетического питания, необходимого для лечения редких болезней и состояний.
(b) Для исполнения подпункта (a):
(1) Термин "квалифицированные испытания" означает:
(A) клинические испытания на людях,
(i) проводимые в соответствии с льготами, предоставляемыми для исследования лекарств от редких заболеваний или состояний, в соответствии со статьей 505(i) Федерального закона о пище, лекарствах и косметике (либо с заключениями, выпущенных под этим номером (т.е. поправками));
(ii) проводимые после момента, когда лекарство обозначено в соответствии со статьей 526 этого Закона и до момента, когда заявление по такому лекарству подано по статье 506(b) или 507 такого Закона или по статье 351 Закона об общественном здравоохранении, а также
(B) доклиническое исследование по лекарству, обозначенному по статье 526 такого закона и до даты, когда заявление по такому лекарству подано по статье 506(b) или 507 такого Закона или по статье 351 Закона об общественном здравоохранении.
(2) Термин «редкая болезнь (заболевание) или состояние» обозначает: (А) если речь идет о лекарстве, любая болезнь или состояние, которому (А) подвержены менее 200 000 жителей США или (В) подвержены более 200 000 жителей США и при этом не следует ожидать того, что разумные затраты на производство этого лекарства в США окупятся от продажи этого лекарства на территории США.
(B) в случае медицинских аппаратов и устройств, любое заболевание или состояние, которое встречается в США так редко, что маловероятно, что такой аппарат или устройство будут разработаны без поддержки согласно подпункту (а), и
(C) в случае с лечебным питанием, любое заболевание или состояние, которое встречается в США так редко, что маловероятно, что такое питание будет разработано без поддержки согласно подпункту (а).
Оценку цифр и ситуации, о которых идет речь в предыдущем предложении, следует производить на основе фактов и обстоятельств, соответствующих дате запроса о лекарстве, согласно статье 526 Федерального Закона о пище, лекарствах и косметике.
(D) Термин «лечебное питание» обозначает питание, которое разработано специально для потребления или назначения вовнутрь под наблюдением лечащего врача и предназначено для облегчения симптомов редких болезней или состояний, имеющих явные установленные специалистом ограничения в плане питания, основанные на общепризнанных научных принципах и признанные медициной.
Продолжение следует

(c) Для грантов и контрактов, согласно подпункту (a), установлены следующие суммы: за фискальный год 1988 - 10 000 000 долларов, за 1989 – 12 000 000, за 1990 – 14 000 000 долларов.
(d) ИССЛЕДОВАНИЕ.---Министерство здравоохранения и социальных служб проведет исследования для определения, следует ли для развития производства таких устройств и питания принять подраздел В раздела V Федерального закона о питании, лекарствах и косметике (касательно лекарств от редких заболеваний и состояний), статью 28 Внутреннего кодекса доходов (касательно налогообложения) либо оба этих подраздела. Секретарь (министр) сделает доклад о результатах исследования для Комитета энергетики и коммерции в Палате представителей и для Комитета труда и человеческих ресурсов в Сенате не позднее чем через год после даты начала действия этого закона. Для целей этой статьи, термин «редкие болезни» обозначает то же, что описано в статье 5 закона о «сиротских лекарствах» (21 U.S.C. 360ee).
СОВЕТ ПО «СИРОТСКИМ ЛЕКАРСТВАМ»
Статья 227 [236].
(a) В Департаменте здравоохранения и социальных служб организован совет по развитию лекарств (включая биологические средства) и устройств (включая продукцию для диагностики) для редких заболеваний или состояний. Этот совет назван «Совет по «сиротским лекарствам»». В Совет входят помощник секретаря (министра) по здравоохранению департамента здравоохранения и социальных служб и избранные секретарем (министром) представители от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, от Национального института здоровья США, от центров контроля за болезнями и от любого федерального департамента или агентства, деятельность которых, по мнению Секретаря, связана с разработкой лекарств и устройств, помогающих при редких болезнях и состояниях. Помощник министра является председателем совета.
продолжение следует

(b) Функции Совета – способствовать разработке лекарств и устройств, помогающих при редких болезнях и состояниях, и координировать действия федеральных, других государственных и частных агентств по выполнению их функций в отношении производства лекарств и устройств, помогающих при редких болезнях и состояниях.
(c) С лекарствами от редких заболеваний и состояний Совет должен:
(1) оценить:
(A) что говорит подраздел B Федерального закона о пище, лекарствах и косметике в отношении разработки таких лекарств,
(B) как воплощается этот подраздел;
(2) оценить действия Национального института здоровья США и Управления по контролю за потреблением алкоголя, наркотиков и поддержанию психического здоровья по разработке лекарств от таких заболеваний и состояний,
(3) обеспечить соответствующую координацию действий Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Национального института здоровья США, Управления по контролю за потреблением алкоголя, наркотиков и поддержанию психического здоровья и центров по изучению и контролю болезней в плане выполнения ими их функций в отношении разработки лекарств от таких заболеваний и состояний, для обеспечения взаимодополняемости усилий этих органов;
(4) обеспечить соответствующую координацию действий всех заинтересованных государственных органов, производителей и организаций, представляющих пациентов,
(5) с согласия спонсора производства лекарств от редких заболеваний или состояний, пользующегося льготами в соответствии со статьей 505(i) Федерального закона о пище, лекарствах и косметике или с заключениями согласно этой статье, информировать лечащих врачей и общественность о доступности такого лекарства от такой болезни или состояния и информировать лечащих врачей и общественность о доступности лекарств от редких заболеваний или состояний, одобренных в соответствии со статьей 505(c) такого закона, либо лицензированных в соответствии со статьей 351 этого закона;
(6) находить деловые сообщества и другие (органы), которые могли бы взять на себя финансирование лекарств от редких болезней и состояний, находить исследователей, которые изучали бы и ускорили разработку подобных лекарств, а также находить деловые сообщества, которые бы участвовали в реализации таких лекарств,
(7) реорганизовывать усилия государственных и частных сообществ и отдельных лиц по организации разработки лекарств от редких болезней и состояний;
(d) Совет проводит консультации с заинтересованными лицами относительно деятельности совета по данной статье и, как часть таких консультаций, предоставляет возможность устно высказать свое мнение о деятельности Совета.
(e) Совет предоставит Комитету энергетики и коммерции в Палате представителей и Комитету труда и человеческих ресурсов в Сенате ежегодный доклад, в котором:
(1) будут перечислены лекарства, обозначенные согласно статье 526 Федерального закона о пище, лекарствах и косметике как лекарства от редких заболеваний и состояний,
(2) отчитается о действиях Совета и
(3) отчитается о результатах проверок, проводимых Советом.
Глава Национального Института Здоровья США и глава Управления по контролю за потреблением алкоголя, наркотиков и поддержанию психического здоровья должны предоставить Совету – для включения в ежегодный отчет – свои отчеты об исследованиях редких заболеваний и состояний, проводимых в Национальном Институте Здоровья и в Управлении по контролю за потреблением алкоголя, наркотиков и поддержанию психического здоровья; министр финансов должен предоставить Совету для включения в ежегодный отчет свой отчет о том, как использовались налоговые льготы согласно статье 44H Внутреннего налогового кодекса 1954 г.; Министр Здравоохранения и человеческих ресурсов должен предоставить Совету для включения в ежегодный отчет свой отчет о том, как реализуется программа поддержки разработки лекарств от редких заболеваний и состояний согласно статье 5 Закона о «сиротских лекарствах». Каждый ежегодный доклад о результатах предыдущего года должен быть подан до 1 июня каждого следующего года.

Ольга!!!! Огроменное спасибо!!!! очень интересный оказался документ, правда видимо надо найти еще какой-то, касающийся именно регистрации сиротских лекарств, ввозимых из-за рубежа, этот о производстве.

Рада помочь.
Да, но, наверное, вряд ли мы найдем такой по регистрации. В США, насколько я понимаю, предпочитают на месте делать лекарства (как-то соприкасалась немножечко с этим вопросом)... Ну, если найдешь, переведу.
Есть шероховатости в переводе, конечно же, но я думаю, они тебе не помешают, т.к. эти детали тебе не так важны (по моему представлению).

а что,если поискать в жж какое-нибудь мед.или фарм сообщество и спросить у них? может они знают,может кто за рубежом работал...
вот одно есть-ну не знаю,насколько они могут помочь
(хотя название милое ;))
http://community.livejournal.com/doktor_killer/